据ALS协会官网介绍，ALS协会曾将2014年ALS冰桶挑战筹得的220万美元投资于这种药物的研发，还领导了长达数年的宣传运动，以使这一疗法获得批准，包括在2020年9月向FDA提交了超过5万个签名，呼吁FDA批准该药物。

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括球部（所谓球部，就是指延髓支配的这部分肌肉）、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。该病一般进展迅速，半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年，最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。

此外，下一个ALS新药可能也会很快到来，今年7月渤健和Ionis制药公司的在研反义寡核苷酸疗法上市申请已获FDA受理，并同时授予其优先审评资格，审查新药的最后期限定于2023年1月25日。期待更多渐冻症创新疗法研发顺利，早日来到患者身边。

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